细胞和基188bet世界杯投注因治疗弹射器英国临床试验数据库188金博官网app

英国先进治疗药物(ATMP)临床试验的数量逐年增加,2020年观察到有154个正在进行的试验,其中大多数采用病毒载体介导的基因转移。这代表了所有正在进行的全球试验的大约12%,显示了英国对atmp临床开发的吸引力。

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英国先进治疗药物(ATMP)临床试验的数量逐年增加,2020年有154个临床试验报告正在进行,较去年增加了20%以上。这代表了全球正在进行的大约12%的ATMP试验,与2019年的分析中看到的12%保持一致,表明英国作为ATMP临床开发目的地的持续全球吸引力。

大多数(70%)的ATMP试验研究的是病毒载体介导的基因治疗,在两者之间分布均匀在活的有机体内体外基因传递方法。腺相关病毒(AAV)和慢病毒载体最为常见在活的有机体内体外分别是基因传递载体。

在2020年期间,除保持不变的II/III期临床试验外,英国所有阶段正在进行的ATMP临床试验数量都有所增加。我们观察到II期临床试验的增幅最高,为42%,接着是III期临床试验的增幅为27%,I/II期临床试验的增幅为20%,I期临床试验的增幅为19%。我们还报告了另一项IV期临床试验。

需要注意的是,2019冠状病毒病在整个2020年期间极大地影响了社会、企业和医疗保健的日常运营。MHRA不需要通知的中断试验由于COVID-19,真正的大流行的影响在所有阶段的临床试验可能还不能完全确定,可能会变得更加明显在临床活动在未来两到三年。与2019年相比,2020年完成的试验更少,这是大流行推迟试验活动的症状,还是由于更多试验包括更长的随访期,尚未确定。然而,尽管有大流行,但2019年和2020年启动的试验数量相似,这表明在英国继续开展atmp临床试验的兴趣。

由英国政府工业战略挑战基金资助的高级治疗治疗中心网络正在进行的活动继续支持英国基础设施的发展,用于临床采用这些疗法。该网络已成功地在NHS内部建立系统,以确保产品通过临床开发有效进展,并可在英国商业化,以达到患者。

介绍2020年ATMP临床试验数据库

UK 2020 ATMP临床试验数据库涵盖了CGT Catapult于2020年12月在英国进行的高级治疗药物(ATMP)临床试验活动。188金博官网app它取代了2019年的数据库,两者都可以在我们的网站

CGT Catapult团队已经编译并验证了2020数据库,包括:188金博官网app

  • 所有ATMP试验,包括非介入长期随访(LTFU)试验
  • 学术和商业试验
  • 在英国进行的临床试验,无论发起者的国籍如何

2020年,由于ATMP临床试验关键日期和里程碑的透明度提高,已经对数据进行了一些重新分类。从2019年起,“新试”指的是当年启动的试验。目前的趋势数据显示的是过去五年的趋势,而不是2013年数据库建立之初的趋势。

CGT Catapult UK ATMP临床试188金博官网app验数据库的目的

细胞和基188bet世界杯投注因治疗弹射器是一个独立188金博官网app的卓越中心,通过弥合科学研究和全面商业化之间的差距,促进英国细胞和基因治疗产业的增长。它有330多名专注于细胞和基因治疗技术的员工,与学术界和工业界、国民保健制度和政府的合作伙伴合作,确保这些改变生活的疗法可以开发用于世界各地的保健服务。它提供领先的能力、技术和创新,使公司能够将产品进行临床试验,并提供临床、工艺开发、制造、监管、卫生经济学和市场准入专业知识。它的目标是使英国成为英国和国际合作伙伴开发和商业化这些先进疗法的最具吸引力和逻辑的选择。

英国ATMP临床试验数据库旨在评估英国ATMP临床发展景观的进展和发挥状态。该数据库每年更新一次,并提供我们认为的英国ATMP临床试验景观的全面和准确的综述。然而,细胞和基因治疗社区的输入是重要的,以帮助我们保持其相关性,我们欢迎更新,补充和修正,可以发送给我们在这里

2020年关键发现的评论

英国的ATMP临床试验组合持续增长

2020英国ATMP临床试验数据库显示,正在进行的ATMP临床试验持续逐年增加。2020年,英国正在进行154项试验,而2019年报告的试验为127项。这是该行业持续同比增长趋势的一部分。如下面的绿色所示图1在美国,2019年和2020年也启动了类似数量的试验。

图1:2015-2020年正在进行的、启动的、完成的和封闭的试验数量

*从2019年起,绿色显示的试验是该年启动的试验。2015-2018年,“新”的名称包括每年注册和启动的试验。

肿瘤仍然是最大的治疗领域

正在进行的ATMP试验中治疗指征的划分与前几年基本相同。肿瘤学(包括血液系统恶性肿瘤和实体肿瘤)仍然是占主导地位的治疗领域,占ATMP临床试验的35%,其次是血液学和眼科(各占12%)。图2。

图2:2020年英国按治疗区域划分的ATMP临床试验分布

“其他”治疗领域约占英国ATMP临床试验的3%,包括皮肤病、传染病、口腔和肾/泌尿生殖系统临床试验。

2020年开始试验

肿瘤学除了是总体调查的最大治疗领域外,仍然是2020年启动的试验中最大的治疗领域,占今年启动的临床试验的28%。血液学是2020年开始试验的第二大治疗领域(21%)。紧随其后的是针对代谢疾病的治疗试验(18%),这已成为一个更大的兴趣领域,超过了眼科,占英国于2020年启动的ATMP临床试验的9%(数据未显示)。这反映了从2019年到2020年观察到的总体代谢试验的显著增加。

T细胞是研究的主要细胞类型

从2019年起,ATMP临床试验中调查的细胞类型基本保持不变。T细胞仍然是主要的细胞类型,占英国ATMP临床试验的44%,图3.这是意料之中的,因为对肿瘤(最大的治疗领域)的研究主要集中在T细胞,这与前几年是一致的。

图3:2020年英国正在进行的ATMP临床试验按细胞类型分列

数据库中的大多数疗法都是转基因的

基因治疗试验目前占英国ATMP临床试验的70%,体细胞治疗试验约占20%,而组织工程治疗占剩余的10%,图4.在基因治疗试验中,两者的比例相当均衡体外(53%),其中包括CAR-T和转导的造血干细胞衍生产品在活的有机体内(47%)基因改造。这些基因治疗试验将在基因传递技术部分。

图4:2020年英国ATMP临床试验按ATMP类型分列的分类

英国ATMP临床试验按阶段分列

2020年观察到的大多数英国ATMP临床试验都处于I/II期(39%),其次是III期(23%)和II期(18%),图5

图5:2020年英国ATMP临床试验按试验阶段分列的分类

无:一项长期随访临床试验没有分期。本报告中所有的N/A实例均指本临床试验。

2020年英国ATMP试验按状态分列

总的来说,英国的大多数ATMP临床试验目前正在招募(53%)或进行随访(26%),图6.所有的治疗类型通常遵循相同的分布,图6罪犯然而,招募人体细胞疗法的试验比例明显高于基因疗法和组织工程疗法。这说明体细胞治疗空间不如基因治疗空间成熟。

尽管组织工程试验的招募比例最大(41%),图6 d,这明显低于招募的试验总数。值得注意的是,组织工程疗法仅占观察到的ATMP疗法的10%,因此实际试验的次数相对较少,导致较大的百分比变化。

图6A-D: 2020年英国ATMP临床试验按试验状态和治疗类型分布

2020年英国ATMP试验的分期和状态分布

在2020年英国招募的所有ATMP临床试验中,大多数(40项)是I/II期,其次是II期(20项)和III期(17项)。图7.随着治疗方法的发展,后期临床试验将开始出现,在2020年,我们观察到两项IV期临床试验招募。

图7A: 2020年英国ATMP临床试验按试验阶段和状态的分布

从2020年开始的试验来看,大多数试验目前也在进行招募,这表明试验从建立到积极招募继续有效地进行。这些新招募的试验大部分是第二阶段或第一/第二阶段(分别有六项和五项试验),图7 b.一项晚期IV期试验于2020年启动,该试验报告在2019年的数据库中。因2019冠状病毒病大流行,于2020年启动的二期临床试验暂停,现定于2021年启动,图7 b.由于MHRA不要求对因COVID-19而中断的试验进行通知,因此可能会有其他处于暂停/暂停状态的试验未显示其状态。

图7B:按试验阶段和状态划分的2020年启动试验的分布情况

AAV和慢病毒载体是目前最主要的基因治疗技术

大多数基因治疗试验使用AAV载体(39%)或慢病毒载体(37%),图8

在活的有机体内在基因治疗临床试验中,我们注意到基于AAV的载体仍然是主要的选择载体(81%),一小部分试验使用腺病毒(5%)、慢病毒(4%)或非病毒载体(5%),图8 b.为体外临床试验中,使用慢病毒载体占主导地位(68%),其次是逆转录病毒载体(22%),图8 c.到2020年,我们还会看到非病毒性的出现体外基于基因疗法,这占观察到的ATMP试验的5%。

图8A-C: 2020年基因转移载体分布

体外载体主要用于基于CAR-T的治疗(CAR-T和CAR-T +基因编辑),占47%体外临床试验其次是“基因矫正/插入”疗法,占42%,图8 d.的体外基于CAR-T和TCR的临床试验几乎只关注肿瘤学,而基因纠正关注多种疾病类型(未显示)。

长期随访研究

在报道的22项长期随访(LTFU)研究中,17项目前正在招募,3项正在随访中,2项已经完成(未显示)。眼科(27%)和肿瘤(27%)是最大的治疗领域,其次是血液学(14%)和代谢性疾病(14%),图9.这些加起来占LTFU临床试验的80%以上。大多数LTFU研究要么是I/II期,要么是III期,图9 b.大约三分之二的LTFU研究有介入方面,其余是观察性的,图9 c

本节讨论的LTFU试验是分类为LTFU的独特试验,然而也有包括LTFU的ATMP临床试验作为其研究设计的一部分。

图9A-D:长期随访研究按治疗区域(A)、试验阶段(B)和干预类型(C)的分布

治疗继续进入后期试验阶段

除了自2019年起保持不变的II/III期临床试验外,所有临床试验阶段的临床试验数量都有所增加,图10.2020年,III期和IV期临床试验的增长表明,随着长期安全性研究的临近,ATMP的空间趋于成熟,且发起者正在推进他们的临床开发项目。此外,许多新的伞形试验已经开始,这些试验将各种试验的长期安全性随访分组,这些试验的受试者接受了相同的治疗。在未来的几年里,对试验状态最大的影响可能是这些试验有更长的随访期。

图10:英国正在进行的ATMP临床试验(2015-2020年)

自体和异体细胞治疗试验之间的一致分裂

虽然所有的ATMP临床试验(自体和异体治疗)的数量都在增加,但多年来自体和异体产品的比例一直保持不变,大约70%是自体的,30%是异体的。图11

图11:2015-2020年英国临床试验数据库中正在进行的自体和异基因细胞治疗的分布

由商业组织赞助的越来越多的英国临床试验

2020年,商业赞助的临床试验占英国所有ATMP临床试验的不到75%,图12。实际数字表明,去年商业资助的临床试验从89项增加到115项,增加了29%。

学术/非营利性临床试验的数量保持在每年35 - 40个,因此商业试验比例的增加反映了自2015年以来观察到的商业试验的持续增长。

图12:2015-2020年正在进行的ATMP临床试验的学术/非营利和商业发起人比例

COVID-19对英国ATMP临床试验的影响

COVID-19对临床试验进展的真正影响尚不清楚,然而,这场大流行可能会推迟原定于2020年开始/启动或结束的临床试验。虽然只有一项试验因COVID-19正式暂停,但个别地点报告说暂停了试验。尽管在建立状态方面进展良好(图7 b),仍有大量的试验在计划/设置和减少的试验正在关闭的数量。

将2020年发表的临床试验数据库与前几年进行比较,可以通过不同的试验状态看到试验的进展。之前报道的正在计划或正在设置的试验已经转入招聘,以前的招聘试验已经转入跟进或完成。前几年,在招募方面的试验稳步增加,但在规划或设置方面的试验没有增加,这表明ATMP试验通过规划和监管批准的速度很快。即使COVID-19影响了日常生活的许多方面,招募的试验数量也有所增加。然而,与前几年不同的是,目前有更多的临床试验正在规划中,关闭的较少,这表明COVID-19可能延缓了临床试验的规划、监管审批和招募。

CGT 188金博官网appCatapult UK ATMP临床试验数据库- 2020结论

2020年CGT Cata188金博官网apppult UK ATMP临床试验数据库显示,随着英国正在进行的试验数量的显著增加,即使在2019冠状病毒病大流行期间,该行业也在持续增长和成熟。2020年的数据继续显示,英国临床试验的数量逐年增加,目前有154个临床试验正在进行中。在全球所有ATMP试验中,英国的代表性约为12%。

肿瘤学仍然是主要的治疗领域,占英国正在进行的全部ATMP试验的35%,其次是眼科(12%)和血液学(12%)。同样,在2020年启动的试验中,肿瘤是最大的治疗领域,血液学适应症(19%)和代谢疾病(18%)是第二和第三大治疗领域。针对代谢疾病的临床研究的增加潜在地暗示了ATMPs的一个新兴治疗领域。

学术/非营利组织赞助的试验数量保持相当稳定,但商业赞助的试验逐年持续增加。商业赞助的试验目前约占英国所有ATMP临床试验的75%。由于监管环境和科学和临床专业知识的可用性,这些商业资助的试验大多由非英国公司支持,显示了英国生态系统对这些类型的试验的吸引力。基因治疗试验(体外在活的有机体内)占英国所有正在进行的试验的70%。

除了为CGT Catapult提供行业进展的重要信188金博官网app息外,我们希望这篇综述为先进的治疗社区提供一个资源,以规划未来的临床项目。

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